AviadoBio avvia la sperimentazione clinica di fase 1/2 in Italia: una svolta nella cura della demenza frontotemporale con terapia genica AVB-101

Un passo significativo nella lotta contro la demenza frontotemporale (FTD) è stato compiuto oggi, con l’annuncio di AviadoBio riguardo l’avvio della sperimentazione clinica di fase 1/2 ASPIRE-FTD in Italia. Il trial, che si concentra su AVB-101, una terapia genica innovativa, ha come obiettivo il trattamento della FTD in pazienti con mutazioni nel gene GRN (FTD-GRN). L’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano è stato selezionato come unico centro italiano per partecipare a questa iniziativa.

La demenza frontotemporale è una malattia neurodegenerativa a esordio precoce che colpisce principalmente i soggetti sotto i 65 anni, ed è una delle principali cause di demenza in questa fascia di età.

I pazienti affetti da FTD-GRN soffrono di una ridotta produzione di progranulina, una proteina fondamentale per la funzione neuronale. AVB-101, la terapia in fase di sperimentazione, mira a correggere questa carenza genetica somministrando una copia funzionale del gene GRN direttamente al cervello, nel tentativo di ripristinare i livelli di progranulina e, se efficace, arrestare o rallentare la progressione della malattia.

Un trattamento che potrebbe fare la differenza

David Cooper, M.D., Chief Medical Officer di AviadoBio, ha sottolineato l’importanza di questo traguardo, dichiarando: “Siamo orgogliosi dei significativi progressi raggiunti nell’avanzamento globale del trial ASPIRE-FTD e siamo entusiasti di collaborare con l’Istituto Neurologico Carlo Besta per portare questa promettente ricerca ai pazienti italiani. Il nostro obiettivo è trasformare la vita di chi è affetto da malattie neurodegenerative devastanti.”

Il Dott. Giuseppe Di Fede, Responsabile dell’Unità di Neurologia 8 del Carlo Besta, ha aggiunto: “Siamo onorati di essere parte di questo studio pionieristico. L’approccio terapeutico si distingue per la sua capacità di intervenire direttamente nel cervello, utilizzando una tecnica neurochirurgica minimamente invasiva che bypassa la barriera emato-encefalica, per garantire la somministrazione precisa del trattamento.”

Tecnologia d’avanguardia per una malattia devastante

Il trattamento AVB-101 viene somministrato una sola volta tramite una procedura neurochirurgica stereotassica, che impiega tecnologie avanzate di risonanza magnetica per guidare con precisione l'infusione del farmaco nel talamo, una regione chiave del cervello. Questa metodica, che bypassa la barriera emato-encefalica, consente di ridurre l'esposizione sistemica del farmaco, concentrando il trattamento dove è maggiormente necessario.

Un approccio che fa sperare per il futuro

La FTD-GRN è una malattia rara e progressiva, con opzioni terapeutiche limitate. La sperimentazione ASPIRE-FTD è quindi un'opportunità senza precedenti per testare una possibile cura, e la sua riuscita potrebbe significare una svolta per milioni di pazienti a livello globale. Se i risultati preliminari saranno positivi, la sperimentazione si espanderà ad altri centri e a un numero maggiore di pazienti.

AviadoBio, fondata sulla base delle ricerche del King's College di Londra, ha l’ambizione di rivoluzionare il trattamento delle malattie neurodegenerative. Con il sostegno di importanti investitori come Johnson & Johnson e Monograph Capital, l’azienda è in prima linea nello sviluppo di terapie geniche mirate che potrebbero un giorno cambiare la vita di milioni di persone.

Per maggiori dettagli sul trial ASPIRE-FTD, è possibile consultare il sito clinicaltrials.gov.

Referenze

Pressman PS and Miller BL. Biol Psychiatry 2014;75:574–81;

Young JJ et al. Ther Adv Psychopharmacol 2018;8:33–48;

Hogan DB et al. Can J Neurol Sci 2016;43 Suppl 1:S96–109