Leucemia mieloide acuta pediatrica: remissione completa in tre pazienti grazie a una nuova terapia CAR-T

Un possibile passo avanti nella cura della Leucemia mieloide acuta (LMA) in età pediatrica arriva dalla sperimentazione di una nuova terapia cellulare basata su cellule CAR-T. Tre giovani pazienti con malattia particolarmente aggressiva e non responsiva alle terapie standard hanno raggiunto la remissione completa grazie a un trattamento sviluppato dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

L’intervento rientra nel PALM Research Project®, una piattaforma di ricerca multicentrica promossa e sostenuta da Fondazione Umberto Veronesi ETS con l’obiettivo di accelerare lo sviluppo di strategie terapeutiche innovative contro le forme recidivanti o refrattarie di LMA. Al progetto partecipano anche la Clinica Oncoematologica dell’Università di Padova e l’Istituto Europeo di Oncologia di Milano.

Una patologia ancora complessa da trattare

La leucemia mieloide acuta rappresenta circa il 20% delle leucemie pediatriche e in Italia si registrano ogni anno tra 70 e 80 nuove diagnosi. I protocolli terapeutici di prima linea permettono oggi di ottenere la guarigione in circa due terzi dei bambini. Rimane tuttavia una quota significativa di pazienti che non risponde alle cure disponibili o sviluppa una recidiva.

È proprio per affrontare questa necessità clinica che è stato avviato il PALM Research Project®, con l’obiettivo di comprendere i meccanismi biologici alla base della resistenza ai trattamenti e sviluppare nuove opzioni terapeutiche.

L’immunoterapia mirata contro CD7

Le cellule CAR-T rappresentano una forma avanzata di immunoterapia personalizzata. I linfociti T del paziente vengono prelevati e geneticamente modificati per riconoscere specifici bersagli presenti sulle cellule tumorali, per poi essere reinfusi nell’organismo con lo scopo di eliminarle.

Nel caso della LMA l’applicazione di questa tecnologia è stata finora particolarmente complessa. Il team guidato da Franco Locatelli ha sviluppato una nuova strategia diretta contro la molecola CD7, presente su alcune cellule leucemiche. I tre pazienti trattati, tutti con malattia resistente e senza altre opzioni terapeutiche efficaci, hanno mostrato una risposta completa.

Si tratta dei primi casi documentati a livello mondiale di utilizzo clinico di cellule CAR-T anti-CD7 nella LMA pediatrica, risultati pubblicati sulla rivista scientifica Blood.

Le prospettive della ricerca

Il progetto PALM punta ora ad ampliare l’approccio dell’immunoterapia cellulare. Tra i prossimi sviluppi è previsto l’avvio di uno studio clinico con cellule CAR-NK allogeniche, ottenute da donatori sani e ingegnerizzate per colpire bersagli specifici della leucemia.

Parallelamente, sono in fase di sviluppo nuove CAR-T dirette contro ulteriori target molecolari identificati nei modelli preclinici. L’obiettivo della ricerca è duplice: ampliare le possibilità di cura per i pazienti più difficili da trattare e individuare biomarcatori in grado di prevedere la risposta ai trattamenti, rendendo sempre più concreto l’approccio della medicina personalizzata in oncologia pediatrica.