Ipoparatiroidismo: rimborsato in Italia palopegteriparatide, nuova terapia sostitutiva

Il trattamento, sviluppato da Ascendis Pharma, rappresenta una nuova opzione per gli adulti con questa patologia rara, migliorando l’accesso a cure mirate.

Una malattia rara e complessa

L’ipoparatiroidismo è una condizione caratterizzata da bassi livelli di ormone paratiroideo, con conseguente:

• riduzione del calcio nel sangue
• aumento dei livelli di fosfato

In Italia si stimano circa 10.500 pazienti, mentre l’incidenza è compresa tra 0,8 e 2,3 nuovi casi ogni 100.000 persone all’anno.

La patologia è spesso conseguenza di interventi chirurgici alla tiroide, ma può derivare anche da cause autoimmuni o genetiche. Oltre ai sintomi acuti, può comportare complicanze a lungo termine a carico di reni, sistema nervoso e funzioni cognitive.

Come funziona la nuova terapia

Palopegteriparatide è un profarmaco del PTH (1-34) che:

• viene somministrato per via sottocutanea una volta al giorno
• rilascia l’ormone in modo graduale
• mantiene livelli fisiologici per 24 ore

A differenza delle terapie tradizionali, che agiscono principalmente sui sintomi, questo trattamento interviene direttamente sul deficit ormonale alla base della malattia.

Impatto clinico e qualità della vita

Secondo gli esperti, la disponibilità di una terapia sostitutiva rimborsata può rappresentare un cambiamento significativo, soprattutto per i pazienti con difficoltà nel controllo della malattia.

Un migliore equilibrio dei livelli di calcio può infatti:

• ridurre il rischio di complicanze
• migliorare la stabilità clinica
• aumentare la qualità della vita

Le linee guida nazionali sottolineano l’importanza di un monitoraggio continuo e di trattamenti adeguati per prevenire episodi acuti e gestire la cronicità.

Un passo avanti nelle malattie rare

L’approvazione segna un traguardo importante per la gestione delle malattie endocrine rare in Italia, rafforzando l’offerta terapeutica disponibile nel Servizio Sanitario Nazionale.

L’impegno di Ascendis Pharma resta orientato allo sviluppo di soluzioni innovative basate sulla ricerca scientifica, con l’obiettivo di migliorare in modo concreto i percorsi di cura dei pazienti.