Il Consiglio di Amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato una serie di importanti decisioni che riguardano l'accesso a nuove terapie e la sostenibilità della spesa farmaceutica. Tra i principali provvedimenti figura il riconoscimento della rimborsabilità per mirdametinib (Ezmekly) in monoterapia, destinato al trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una patologia genetica rara caratterizzata dalla crescita di tumori benigni lungo i nervi. Una seconda nuova rimborsabilità è stata accordata a zanidatamab (Ziihera), indicato in monoterapia negli adulti con carcinoma delle vie biliari HER2-positivo (IHC 3+) non resecabile, localmente avanzato o metastatico, già sottoposti ad almeno una linea di terapia sistemica.

Sul fronte delle estensioni di indicazione, diverse novità riguardano da vicino i pazienti più giovani. Dabigatran etexilato (Dabigatran Etexilato Teva) viene ammesso alla rimborsabilità per il trattamento e la prevenzione del tromboembolismo venoso ricorrente nella popolazione pediatrica, dal momento in cui il bambino è in grado di ingerire cibo morbido fino ai 18 anni. Per le immunoglobuline umane normali (Gamten) è stata approvata la profilassi pre e post-esposizione al morbillo nei soggetti suscettibili di età compresa tra 0 e 18 anni nei quali la vaccinazione attiva è controindicata. Infine, patiromer (Veltassa) ottiene l'estensione della rimborsabilità per il trattamento dell’iperkaliemia negli adolescenti tra i 12 e i 17 anni.