Tumori cerebrali e pancreas, le nuove opzioni oncologiche

Per le malattie rare, AIFA ha approvato la rimborsabilità del vorasidenib, terapia orale indicata per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti di almeno 12 anni, con peso non inferiore a 40 chilogrammi, affetti da astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2 con mutazione IDH1 o IDH2.

L'indicazione riguarda pazienti già sottoposti a intervento chirurgico, che non necessitano nell'immediato di radioterapia o chemioterapia. Si tratta quindi di una popolazione clinica specifica, individuata anche sulla base delle caratteristiche molecolari del tumore e del percorso terapeutico precedente.

In oncologia viene inoltre ammessa alla rimborsabilità una nuova indicazione dell'irinotecano liposomiale pegilato, utilizzato in prima linea in associazione con oxaliplatino, 5-fluorouracile e leucovorina per il trattamento degli adulti con adenocarcinoma metastatico del pancreas. L'estensione riguarda dunque l'impiego della combinazione terapeutica nel trattamento iniziale della malattia metastatica, ampliando le opzioni farmacologiche rimborsate per questi pazienti.

HIV-1 e schizofrenia, nuove indicazioni per gli adolescenti

Una parte significativa delle decisioni interessa la popolazione adolescenziale. Per il trattamento dell'infezione da HIV-1, AIFA ha approvato l'estensione pediatrica di rilpivirina e cabotegravir, nelle formulazioni previste dalle rispettive indicazioni. I trattamenti riguardano adolescenti a partire dai 12 anni, con peso corporeo di almeno 35 chilogrammi, già in soppressione virologica. Il requisito della soppressione virologica è rilevante: l'estensione non riguarda indiscriminatamente tutti gli adolescenti con infezione da HIV-1, ma pazienti che soddisfano specifiche condizioni cliniche per l'impiego della terapia antiretrovirale.

Per le patologie del sistema nervoso centrale, il via libera riguarda il brexpiprazolo, antipsicotico che ottiene la rimborsabilità per il trattamento della schizofrenia negli adolescenti a partire dai 13 anni che non abbiano risposto adeguatamente alla terapia non farmacologica. La prescrizione rimborsata è soggetta a piano terapeutico, condizione che definisce un percorso specifico di accesso e monitoraggio del trattamento.

Tre equivalenti e nuove indicazioni per il sugammadex

Il Consiglio di amministrazione ha inoltre approvato la rimborsabilità di farmaci equivalenti contenenti tre principi attivi. Il lenvatinib è indicato, nelle rispettive condizioni autorizzate, per il trattamento del carcinoma differenziato della tiroide, del carcinoma epatocellulare e del carcinoma dell'endometrio.

Il macitentan riguarda il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare, sia negli adulti sia nella popolazione pediatrica di età inferiore a 18 anni, con peso corporeo di almeno 40 chilogrammi.

Il pivmecillinam è destinato al trattamento delle cistiti acute non complicate negli adulti, sostenute da batteri sensibili alla mecillina. Sono state inoltre ammesse alla rimborsabilità estensioni di indicazione per medicinali equivalenti contenenti sugammadex, utilizzato per antagonizzare il blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, in ambito pediatrico, per l'antagonismo di routine del blocco indotto da rocuronio.

Farmaci a brevetto scaduto, risparmi stimati in 38,2 milioni

Accanto all'ampliamento delle indicazioni terapeutiche, AIFA segnala un risultato sul versante della spesa farmaceutica. Secondo l'Agenzia, le approvazioni relative a farmaci a brevetto scaduto comportano una riduzione della spesa stimata in 38,2 milioni di euro. Si tratta di un risparmio previsto nell'ambito dei procedimenti approvati, non di una riduzione di spesa già contabilizzata.

Le decisioni del Consiglio di amministrazione confermano così due direttrici dell'attività regolatoria: da un lato, l'accesso a nuove opzioni terapeutiche, anche per popolazioni pediatriche e patologie rare. Dall'altro, l'impiego dei medicinali equivalenti come strumento di sostenibilità della spesa farmaceutica pubblica.

L'effettiva applicazione delle nuove condizioni di rimborsabilità dovrà seguire i relativi provvedimenti attuativi e le modalità di prescrizione e dispensazione previste per ciascun medicinale.