Risultati positivi da una nuova terapia per i bimbi con leucemia

Risultati positivi dalla prima terapia immunocellulare studiata per i bambini e i giovani con una forma molto rara di leucemia, oltre che per adulti con un particolare tipo di linfoma. Il trattamento Kymriah è indicato per i pazienti che non hanno più a disposizione opzioni terapeutiche.   É il primo di una nuova tipologia di trattamenti contro i tumori ematologici, i cosiddetti CAR-T. Lo studio Eliana è stato pubblicato dal New England Journal of Medicine e vi ha preso parte l'Ospedale San Gerardo di Monza che già nel 2016 aveva trasfuso il primo paziente italiano, un bambino che oggi sta bene. Lo studio ha mostrato che Kymriah ha un tasso di remissione totale della malattia dell'83% nei pazienti trattati.

Si tratta di un trattamento una tantum e prevede la somministrazione di una sola dose, anche con un impatto positivo sulla quotidianità del paziente, che in molti casi a solo 3 mesi dall'infusione raggiunge una qualità di vita simile a quella delle persone sane.    Questa terapia è un approccio completamente nuovo e rivoluzionario per la cura dei tumori che prevede l'utilizzo delle cellule T del paziente stesso per combattere il tumore, modificandole per renderle in grado di riconoscere e distruggere le cellule neoplastiche. Ogni trattamento è quindi prodotto su misura per ogni singolo paziente e somministrato una sola volta utilizzando le sue stesse cellule ematiche. Le risposte terapeutiche sono significativamente precoci, profonde e durature e migliorano la sopravvivenza dei pazienti.    Kymriah è sviluppata e prodotta dalla collaborazione tra l'Università della Pennsylvania e Novartis già a partire dal 2012.

fonte: New England Journal of Medicine