Disponibile in Italia un nuovo farmaco contro l'emofilia

L'emofilia colpisce in Italia 4.000 persone: il 50-60% di loro soffre di una forma grave della malattia, ovvero il tipo A. La terapia standard porta in un caso su tre a sviluppare i cosiddetti 'inibitori', che causano effetti collaterali importanti come un aumentato rischio di sanguinamenti, danno alle articolazioni e disabilità. Per questi pazienti è ora disponibile in Italia emicizumab, un farmaco per la profilassi di emofilici in cui si sono sviluppati gli inibitori, che ha dimostrato in due studi scientifici un'ampia riduzione del tasso di sanguinamenti. Questa molecola, commenta Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione all'Ospedale Careggi di Firenze "rappresenta una nuova era nel trattamento dell'emofilia A per pazienti con inibitori. E' la prima terapia con somministrazione sottocutanea una volta a settimana, aprendo così prospettive senza precedenti nella gestione della patologia e nella vita delle persone".

Emicizumab, aggiunge Flora Peyvandi, professore ordinario di Medicina Interna all'Università degli studi di Milano, "ha dimostrato un'efficacia di gran lunga superiore al precedente trattamento con agenti bypassanti, con una riduzione dell'87% dei sanguinamenti trattati nei pazienti adulti". Secondo Cristina Cassone, presidente della Federazione pazienti emofilici FedEmo, aumentare le possibilità terapeutiche "risponde al concetto di personalizzazione del trattamento che riteniamo uno dei punti cardine nella cura. Discorso ancor più pertinente per i pazienti con inibitori, dove le possibilità di trattamento sono ad oggi limitate e parziali". Per il nuovo farmaco, concludono gli esperti, "in virtù dell'attribuzione del riconoscimento dell'innovatività terapeutica, l'accesso a livello regionale è immediatamente garantito, tramite ospedali e aziende sanitarie locali e a carico del Sistema Sanitario con il fondo appositamente stanziato".