È il farmaco più caro nella storia della sanità americana e quindi probabilmente del mondo: Novartis si è vista autorizzare negli Stati Uniti una terapia genica da 2,1 milioni di dollari per un solo intervento su bambini piccoli affetti da atrofia muscolare spinale (Sma). Il prezzo del trattamento, che viene somministrato una sola volta, è precisamente di 2,125 milioni di dollari (2,14 milioni di franchi) ed è destinato a suscitare scalpore. Il farmaco Zolgensma* è stato approvato dalla Food and Drug Administration, l' autorità sanitaria americana, per bambini di età inferiore ai due anni con Sma, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. L' autorizzazione riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito. Nelle forme più gravi i neonati affetti da questa patologia non sviluppano alcuna forza muscolare e solo pochi di loro raggiungono i due anni di vita.

Zolgensma interviene sostituendo il gene primario Smn1 che è difettoso o mancante: così facendo si evita il deterioramento delle funzioni muscolari. Novartis si difende affermando che la sua cura costa circa la metà di un accompagnamento terapeutico della Sma nell' arco di 10 anni. In una conferenza con gli investitori, il Ceo Vas Narasimhan ha detto inoltre che il colosso farmaceutico, avendo l' obiettivo di rendere il trattamento accessibile al numero più alto possibile di genitori, si è accordato con i soggetti pagatori su un modello innovativo di pagamento. Il prezzo può ad esempio essere pagato a rate in 5 anni. Inoltre ci si basa sull' efficacia del prodotto: non si paga se non funziona. L' obiettivo, ha spiegato Narasimhan, è mantenere il contributo a carico dei genitori interessati al livello più basso possibile e offrire loro il maggior sostegno finanziario possibile.