A ciò si aggiungono i tempi con cui le diverse Regioni li rendono effettivamente disponibile sul territorio, che sono ancora molto diversi, e causano di fatto disuguaglianze di salute. "Per oltre il 90% delle malattie rare - spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore Osservatorio Malattie Rare - non esiste ancora una terapia con indicazioni approvate. Là dove una terapia arrivi, il tempo diventa per molti un fattore essenziale per la sopravvivenza. Per queste persone ogni giorno senza terapia è un giorno senza cura: può essere proprio quello in cui una funzionalità viene persa per sempre". "Se pensiamo al numero di farmaci orfani in commercio nel nostro Paese, possiamo affermare che l'Italia riserva grande attenzione al settore. Quello che bisogna fare ora è implementare il sistema sul fronte dell'efficienza, così come dell'uniformità di condizioni nelle diverse Regioni", spiega Barbara Polistena, direttore Crea Sanità dell'Università di Roma Tor Vergata.