Sviluppata una terapia genica per la lotta alla sordità

In un prossimo futuro, grazie a una terapia genica dedicata, potrà essere possibile avere un trattamento specifico per la lotta alla sordità. A svilupparlo sono stati i ricercatori dell'Università di Tel Aviv che hanno individuato il sistema per sostituire un particolare difetto genetico che porta a una graduale sordità e a far funzionare normalmente l'udito.   In uno studio condotto sui topi, e pubblicato sulla rivista scientifica Embo Molecular Medicine, hanno dimostrato come questa nuova terapia potrebbe portare a una svolta nel trattamento dei bambini nati con alcune mutazioni che causano la sordità.  Nel mondo, secondo dati dell'Oms, ci sono circa mezzo miliardo di persone che soffrono di ipoacusia e questa cifra, nei prossimi decenni, è destinata a raddoppiare. Un bambino su 200 nasce con problemi di udito e uno su 1.000 nasce sordo. In circa la metà di questi casi, la sordità è causata da una mutazione genetica e sono circa 100 i geni associati alla sordità ereditaria. In questo lavoro l'attenzione si è concentrata su una mutazione del gene Syne4. I bimbi che ne ereditano il gene difettoso da entrambi i genitori nascono con un udito normale, ma poi lo perdono gradualmente durante l'infanzia. "Abbiamo implementato una tecnologia di una terapia genica innovativa: abbiamo creato un virus sintetico innocuo e lo abbiamo utilizzato per fornire materiale genetico, una versione normale del gene che è difettoso sia nel modello murino sia nelle famiglie umane colpite", afferma Shahar Taiber, uno dei ricercatori che ha condotto l'analisi. "Abbiamo iniettato il virus nell'orecchio interno dei topi, in modo che entrasse nelle cellule ciliate e ne liberasse il carico genetico - aggiunge - Così facendo, abbiamo riparato il difetto nelle cellule ciliate e consentito loro di maturare e funzionare normalmente". 

fonte: Embo Molecular Medicine