Nel pieno delle iniziative dedicate alle malattie rare, il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di sei nuovi medicinali, quattro dei quali destinati a patologie a bassa prevalenza. Un passaggio tecnico, ma dal valore anche simbolico in una settimana in cui il tema dell’equità di accesso alle cure è tornato al centro del confronto pubblico.

Tra i farmaci orfani ammessi alla rimborsabilità figurano givinostat per la distrofia muscolare di Duchenne e ciltacabtagene autoleucel, prima terapia Car-T rimborsata per il mieloma multiplo. Via libera anche a poliesanide per la cheratite da Acanthamoeba e a palopegteriparatide per l’ipoparatiroidismo cronico.

Nuove molecole ed estensioni oncologiche

Il CdA ha inoltre approvato due nuove molecole in ambito oncologico e 14 estensioni di indicazione terapeutica per farmaci già rimborsati, oltre a due generici. Tra le nuove terapie figurano lazertinib, indicato in combinazione nel carcinoma polmonare non a piccole cellule, e tislelizumab per il carcinoma a cellule squamose dell’esofago.

È stato inoltre negoziato il prezzo di un medicinale inserito nell’elenco della legge 648/1996.

Il messaggio politico-istituzionale

"Nel mese dedicato alle malattie rare, accolgo con grande soddisfazione l’autorizzazione deliberata dal Consiglio di amministrazione dell’Aifa per quattro nuovi farmaci orfani", ha dichiarato il sottosegretario alla Salute con delega alle malattie rare, Marcello Gemmato.

"Siamo tra i primi Paesi in Europa a rendere disponibile questa cura subito dopo il via libera dell’Ema. L’Italia si conferma tra le nazioni Ue con la più ampia disponibilità di medicinali innovativi rimborsati dal Servizio sanitario nazionale. L’obiettivo è assicurare uniformità di accesso, trasformando l’innovazione in un diritto concreto per tutti i pazienti".

Innovazione, spesa e rapporto tra ministero e Agenzia

Il via libera arriva in una fase in cui la sostenibilità della spesa farmaceutica è oggetto di attenzione istituzionale. L’approvazione di nuove terapie, in particolare in ambito raro e oncologico, potrebbe essere letta come un segnale di equilibrio tra controllo della spesa e garanzia di accesso all’innovazione.

La convergenza tra decisione tecnica dell’Aifa e dichiarazioni del vertice politico del ministero sembrerebbe indicare un rinnovato clima di collaborazione tra dicastero e Agenzia, dopo un periodo di confronto acceso sui meccanismi di governo della spesa.

In questo quadro, l’innovazione farmaceutica viene nuovamente collocata come componente strutturale del Servizio sanitario nazionale, con la sfida di conciliare sostenibilità economica e diritto uniforme all’accesso alle cure.