CHMP, otto nuove raccomandazioni e svolta GLP-1 orale: l’EMA accelera tra oncologia, malattie rare e innovazione terapeutica

Il dato più rilevante riguarda le otto nuove raccomandazioni di autorizzazione, che includono terapie con meccanismi d’azione innovativi e indicazioni ad alto unmet medical need. Tra queste, spicca Jascayd (nerandomilast), destinato a pazienti con fibrosi polmonare idiopatica o progressiva, condizioni caratterizzate da declino respiratorio irreversibile e prognosi severa. Il CHMP ha inoltre espresso parere favorevole per Vijoice (alpelisib), prima opzione sistemica per il PIK3CA-related overgrowth spectrum, una patologia rara finora priva di trattamento specifico.

In area oncologica, l’attenzione si concentra su Etcamah (camizestrant), terapia endocrina di nuova generazione per carcinoma mammario ER-positivo HER2-negativo con mutazione ESR1, sviluppata in combinazione con inibitori CDK4/6. Il dato regolatorio si inserisce in una tendenza sempre più evidente: l’oncologia di precisione guidata da biomarcatori, con approcci terapeutici stratificati su base genetica.

Il CHMP ha inoltre adottato pareri positivi per tre medicinali ibridi, tra cui formulazioni di liraglutide per diabete e gestione del peso, e per un biosimilare di ranibizumab, destinato alle principali patologie retiniche neovascolari. A livello cardiovascolare, emerge l’estensione d’uso della colchicina per la prevenzione secondaria degli eventi aterotrombotici, confermando l’interesse crescente verso molecole “ripositionate” con evidenze cliniche consolidate.

Un passaggio strategico del meeting riguarda le estensioni di indicazione: 14 medicinali già autorizzati nell’Unione Europea, tra cui anticorpi monoclonali e terapie oncologiche avanzate come pembrolizumab e trastuzumab deruxtecan, ampliano ulteriormente il proprio perimetro terapeutico, rafforzando la logica lifecycle management dei farmaci innovativi.

Tra le novità più discusse figura la raccomandazione per Wegovy in formulazione orale a base di semaglutide, primo agonista GLP-1 sviluppato per la gestione del peso in versione non iniettabile. Il dato segna un potenziale cambio di paradigma nell’aderenza terapeutica e nella gestione dell’obesità, ambito ormai centrale nelle strategie di sanità pubblica europee.

Infine, il CHMP ha espresso un’opinione negativa per un agente diagnostico PET destinato ai tumori neuroendocrini, confermando la rigorosità del processo valutativo anche in presenza di designazioni orfane.

Nel complesso, il meeting di maggio evidenzia una traiettoria regolatoria sempre più orientata a precision medicine, espansione delle indicazioni e integrazione di nuove formulazioni, con impatti diretti su pipeline industriali e strategie di market access nel contesto europeo.