Le terapie Car-T continuano a ridefinire gli orizzonti della medicina pediatrica. Nate e consolidate nell’oncoematologia, oggi mostrano risultati sempre più incoraggianti anche fuori dall’ambito oncologico, in particolare nelle malattie autoimmuni severe. Un cambio di paradigma che amplia le prospettive di cura e punta a migliorare qualità e aspettativa di vita dei pazienti più giovani.

Dall’oncoematologia ai tumori pediatrici solidi

L’efficacia delle Car-T è ormai riconosciuta nel trattamento delle neoplasie ematologiche pediatriche, in particolare nella leucemia linfoblastica acuta. Ogni anno in Italia circa 400 bambini e adolescenti ricevono questa diagnosi e, nei casi recidivati, la terapia cellulare ha dimostrato tassi di remissione completa compresi tra l’80% e il 90%.

Accanto a questi risultati, emergono segnali positivi anche nei tumori solidi pediatrici più aggressivi. È il caso del neuroblastoma, dove studi recenti indicano una risposta al trattamento nel 66% dei pazienti con malattia refrattaria. Non solo: la sopravvivenza a cinque anni supera il 40% nei casi avanzati, un dato nettamente superiore rispetto al passato, quando si fermava intorno al 15% con le terapie convenzionali.

La svolta nelle malattie autoimmuni pediatriche

Il vero elemento di discontinuità riguarda però le patologie autoimmuni gravi, ambito in cui le Car-T stanno aprendo prospettive fino a poco tempo fa inimmaginabili. Lupus eritematoso sistemico, dermatomiosite e sclerosi sistemica sono tra le malattie che potrebbero beneficiare di questo approccio innovativo.

A sottolinearlo è Franco Locatelli, responsabile dell’Oncoematologia dell’Ospedale Bambino Gesù, intervenuto all’81° Congresso Italiano di Pediatria: "Le Car-T non agiscono solo sui tumori, ma sembrano in grado di intervenire in modo profondo anche nei meccanismi alla base dell’autoimmunità".

Il reset del sistema immunitario

Con questa espressione Locatelli descrive l’azione delle Car-T nelle malattie autoimmuni: "le cellule responsabili dell’autoimmunità  vengono eliminate e, quando il sistema immunitario si ricostruisce, le cellule B che portavano all’aggressione sull’organismo del paziente non si ripresentano".

I dati a supporto arrivano anche da uno studio condotto all’Ospedale Bambino Gesù e pubblicato su　Nature Medicine. In bambini refrattari alle terapie convenzionali, le Car-T anti-CD19 hanno indotto remissioni complete, permettendo la sospensione dei trattamenti immunosoppressivi. Alcuni pazienti risultano liberi da malattia a tre anni dal trattamento, un risultato che segna un punto di svolta nella gestione di queste patologie.

Impatto sulla qualità di vita e prospettive future

L’applicazione delle Car-T nelle malattie autoimmuni potrebbe cambiare in modo radicale il percorso terapeutico dei pazienti pediatrici. Ridurre o evitare anni di terapie immunosoppressive significa anche limitare effetti collaterali importanti, in particolare sulla crescita e sullo sviluppo.

Non solo. "Nei prossimi anni – conclude Locatelli – le Car-T potrebbero essere utilizzate sempre più precocemente per prevenire danni irreversibili a organi come reni, polmoni o sistema nervoso". Un’evoluzione che conferma il ruolo della terapia cellulare come uno degli strumenti più promettenti della medicina di precisione, capace di andare oltre l’oncologia e aprire nuove strade nel trattamento di malattie complesse.