Riduzione del rischio e beneficio precoce

Al congresso annuale della Heart Failure Association dell’European Society of Cardiology, Bayer ha presentato nuove analisi su acoramidis nella cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM).　Un’analisi esplorativa post-hoc dello studio di fase III ATTRibute-CM ha dimostrato che il trattamento è associato a una riduzione del 41% del rischio di peggioramento dello scompenso cardiaco in regime ambulatoriale rispetto al placebo.　

Il dato è rilevante per la tempistica, in quanto il beneficio emerge precocemente, con una prima significatività statistica già al giorno 30, e si mantiene nel tempo fino a 30 mesi."Questa nuova analisi rafforza il ruolo di acoramidis nella ATTR-CM, e in particolare su outcome clinici rilevanti inclusi il peggioramento dello scompenso cardiaco e le ospedalizzazioni – ha dichiarato Simona Gatti, direttore medico di Bayer Italia –. Per Bayer, ciò riflette l’impegno non solo a portare ai pazienti terapie innovative, ma anche a generare dati solidi a supporto delle decisioni cliniche".

Il peso prognostico del peggioramento ambulatoriale

L’analisi ha anche chiarito il significato clinico del peggioramento dello scompenso in regime ambulatoriale, identificandolo come un indicatore prognostico rilevante. I pazienti che presentano questo tipo di deterioramento mostrano un aumento del rischio di esiti avversi fino a 30 mesi, tra cui mortalità per tutte le cause, mortalità cardiovascolare e ospedalizzazioni di origine cardiovascolare.　Queste evidenze rafforzano l’importanza di un intervento tempestivo e di un monitoraggio attento nella gestione della malattia.

Una patologia rara, spesso diagnosticata tardi

La cardiomiopatia amiloide da transtiretina è una malattia progressiva e potenzialmente letale, caratterizzata dall’accumulo di fibrille amiloidi nel tessuto cardiaco.

La patologia si sviluppa a partire dall’instabilità della proteina transtiretina, che si dissocia e forma aggregati responsabili del danno miocardico e dell’insufficienza cardiaca. Uno degli aspetti più critici è il ritardo diagnostico: i pazienti interagiscono mediamente numerose volte con le strutture sanitarie nei tre anni precedenti alla diagnosi e spesso arrivano all’identificazione della malattia in fase avanzata.　In assenza di trattamento, la sopravvivenza rimane limitata, con una prognosi particolarmente sfavorevole.　

Meccanismo d’azione e risultati clinici

Acoramidis è una piccola molecola orale che agisce stabilizzando la proteina transtiretina in modo quasi completo, intervenendo direttamente sul meccanismo alla base della malattia.　

Lo studio ATTRibute-CM ha evidenziato, rispetto al placebo, una superiorità nel raggiungimento dell’endpoint composito di mortalità per tutte le cause e ospedalizzazione cardiovascolare fino a 30 mesi.　In analisi esplorative, il trattamento ha mostrato:

• una riduzione del 36% del rischio dell’endpoint composito principale;　
• una riduzione del 42% del rischio relativo per endpoint combinati di mortalità e ospedalizzazioni ricorrenti;　
• una riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari cumulative annualizzate.　
• Il farmaco è risultato generalmente ben tollerato.

Evidenze di lungo periodo e prospettive

I dati di estensione open-label dello studio suggeriscono che il trattamento continuativo con acoramidis può ridurre in modo significativo anche la mortalità nel lungo periodo.　In particolare, è stata osservata una riduzione del rischio relativo di mortalità per tutte le cause e della mortalità cardiovascolare rispetto ai pazienti inizialmente trattati con placebo.　

Il farmaco è stato approvato negli Stati Uniti nel 2024 e nell’Unione Europea all’inizio del 2025, con indicazione specifica per la stabilizzazione della transtiretina.　

L’impegno nella cardiologia di precisione

Questi risultati si inseriscono in una strategia più ampia orientata allo sviluppo di soluzioni innovative in ambito cardiovascolare. Bayer sta ampliando il proprio portafoglio terapeutico per rispondere a bisogni clinici ancora insoddisfatti, con un focus sulla cardiologia di precisione.　Parallelamente, l’azienda ha recentemente acquisito agenti di imaging sperimentali per migliorare la diagnosi dell’amiloidosi cardiaca, rafforzando l’approccio lungo tutto il percorso del paziente, dalla diagnosi alla gestione della patologia.