La leucemia mieloide acuta origina dal midollo osseo e dalle cellule ematopoietiche, sviluppandosi in seguito ad alterazioni genetiche e cromosomiche che compromettono la normale produzione delle cellule del sangue. Rappresenta la forma più comune di leucemia acuta nell’adulto e interessa prevalentemente soggetti oltre i 60 anni.

Nonostante i progressi terapeutici degli ultimi anni, la prognosi rimane complessa. In Europa si stima che oltre 40.000 persone convivano con la malattia e che l’incidenza sia aumentata in modo significativo negli ultimi decenni, anche per effetto dell’invecchiamento della popolazione. La sopravvivenza a cinque anni resta limitata, attestandosi intorno al 17%.

I dati dello studio ASCERTAIN-V

L’estensione dell’indicazione si basa sui risultati dello studio multicentrico di fase 1/2 ASCERTAIN-V, che ha valutato sicurezza ed efficacia della combinazione completamente orale di decitabina/cedazuridina e venetoclax nei pazienti con nuova diagnosi di LMA non eleggibili a trattamenti chemioterapici intensivi.

L’endpoint principale è stato raggiunto con una remissione completa ottenuta nel 46,5% dei partecipanti dopo una mediana di 2,4 mesi. Tra i pazienti che hanno raggiunto la remissione, l’80% ha mantenuto la risposta a sei mesi e oltre il 75% a dodici mesi.

La sopravvivenza globale mediana osservata è risultata pari a 15,5 mesi. Gli eventi avversi severi più frequentemente riportati sono stati neutropenia febbrile, anemia e neutropenia, in linea con quanto atteso in questa popolazione di pazienti ad alto rischio.

Una strategia terapeutica interamente orale

La formulazione approvata combina decitabina, agente ipometilante impiegato nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della LMA, con cedazuridina, un inibitore della citidina deaminasi che ne migliora la biodisponibilità orale. L’associazione consente di ottenere un’esposizione sistemica comparabile a quella della decitabina somministrata per via endovenosa, offrendo al contempo il vantaggio di una terapia domiciliare.

L’autorizzazione, già sostenuta dal parere favorevole del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), è valida nei 27 Paesi dell’Unione Europea e si estende anche a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

L’approvazione rappresenta un ulteriore passo avanti nel trattamento delle leucemie acute, con l’obiettivo di migliorare l’accesso a terapie innovative per pazienti che dispongono di opzioni terapeutiche limitate e che spesso non possono affrontare regimi chemioterapici convenzionali ad alta intensità.