L'Italia conferma la propria capacità di attrarre sperimentazioni cliniche anche nel primo anno di piena applicazione del Regolamento europeo (UE) n. 536/2014, ma la ricerca cambia progressivamente fisionomia. È quanto emerge dal 22° Rapporto nazionale sulla sperimentazione clinica dei medicinali pubblicato dall'Aifa, che analizza l'attività svolta nel 2024, primo anno in cui tutte le procedure sono state gestite esclusivamente attraverso il portale europeo Clinical Trial Information System (CTIS).

Nel corso dell'anno sono state autorizzate 669 sperimentazioni cliniche, in aumento rispetto alle 626 del 2023. Un dato che, secondo l'Agenzia, conferma la tenuta del sistema italiano in una fase di transizione verso il nuovo modello europeo.

Si rafforza il peso dell'industria e degli studi multinazionali

L'analisi evidenzia un cambiamento nella composizione della ricerca clinica. Dei 669 studi autorizzati, 608 sono sperimentazioni internazionali, pari al 90,9% del totale, mentre quelle esclusivamente nazionali si fermano a 61 (9,1%). Un anno prima la quota degli studi internazionali era pari all'85,8%.

Anche il profilo dei promotori conferma questa evoluzione. Nel 2024 le aziende farmaceutiche hanno promosso 569 sperimentazioni, corrispondenti all'85,1% del totale, mentre gli studi promossi da ospedali, Irccs, università, Asl, fondazioni e società scientifiche si attestano a 100, pari al 14,9%.

Secondo l'Aifa, il nuovo quadro regolatorio ha avuto un impatto differenziato: la ricerca profit continua a mostrare segnali di crescita, mentre quella indipendente incontra maggiori difficoltà nell'adeguamento alle procedure introdotte dal Regolamento europeo.

L'oncologia si conferma il principale ambito di ricerca

Per quanto riguarda le aree terapeutiche, le neoplasie restano il settore che concentra il maggior numero di sperimentazioni. Nel 2024 gli studi oncologici autorizzati sono stati 248, circa un terzo del totale, con un incremento di 36 trial rispetto all'anno precedente.

Seguono le malattie del sistema immunitario con 67 sperimentazioni, le patologie cardiovascolari con 48, quelle respiratorie con 47 e le malattie dell'apparato digerente con 44.

Tra le variazioni più significative si registra invece la riduzione degli studi dedicati alle patologie del sistema nervoso, che scendono a 43, mentre cresce in maniera marcata l'attività di ricerca nelle malattie della pelle e del tessuto connettivo, anch'esse a quota 43 sperimentazioni.

Malattie rare in calo, ma restano oltre un quarto dei trial

Le sperimentazioni dedicate alle malattie rare rappresentano ancora una componente rilevante della ricerca clinica italiana. Nel 2024 sono stati autorizzati 188 studi, pari al 28,1% del totale.

La loro incidenza risulta però inferiore rispetto all'anno precedente. L'Aifa attribuisce questa flessione soprattutto alle difficoltà incontrate dalla ricerca accademica e no profit, tradizionalmente molto attiva in questo ambito, nell'adattarsi ai nuovi adempimenti previsti dalla normativa europea.

Aifa: servono più risorse per sostenere la ricerca indipendente

Nelle conclusioni del Rapporto l'Agenzia evidenzia come il sistema italiano abbia mantenuto la propria attrattività per gli studi registrativi internazionali, ma richiama l'attenzione sulle criticità che interessano la ricerca indipendente.

Per favorire un riequilibrio, l'Aifa indica la necessità di rafforzare il supporto ai centri sperimentali, promuovere reti collaborative tra le strutture e proseguire nel percorso di semplificazione amministrativa già avviato, anche attraverso linee guida dedicate e specifici finanziamenti destinati alla ricerca sulle malattie rare.

Nel 2024 sono stati inoltre autorizzati 18 programmi di uso compassionevole, dieci dei quali in ambito oncologico.