Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA ha concluso la revisione di Tavneos (avacopan), raccomandando la revoca dell'autorizzazione europea al commercio del medicinale.

Secondo l'Agenzia, i risultati dello studio cardine ADVOCATE, che aveva supportato l'approvazione del farmaco nel 2022, non possono più essere considerati affidabili ai fini della dimostrazione dell'efficacia, a causa di problematiche riguardanti l'integrità dei dati e la gestione del database dello studio prima dell'autorizzazione regolatoria.

Alla luce di tali criticità, il CHMP ha ritenuto che le evidenze disponibili non siano più sufficienti a dimostrare un beneficio clinico tale da compensare i rischi associati al trattamento.

Tavneos era autorizzato, in associazione a rituximab oppure a un regime contenente ciclofosfamide, per il trattamento degli adulti con granulomatosi con poliangioite (GPA) o poliangioite microscopica (MPA) in fase attiva e severa.

L'approvazione si basava principalmente sui risultati dello studio internazionale di fase III ADVOCATE, che aveva confrontato avacopan con uno schema di riduzione del prednisone in aggiunta alla terapia standard.

In attesa della decisione definitiva della Commissione europea, EMA raccomanda di non iniziare nuovi trattamenti con Tavneos al di fuori di eventuali studi clinici.

Gli specialisti sono inoltre invitati a contattare i pazienti attualmente in terapia per programmare l'interruzione del trattamento e valutare opzioni terapeutiche alternative.

Parallelamente alla revisione dell'efficacia, il Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) ha analizzato nuovi dati di sicurezza che hanno evidenziato ulteriori casi di danno epatico indotto da farmaci (drug-induced liver injury, DILI) e di sindrome da scomparsa dei dotti biliari (vanishing bile duct syndrome, VBDS), inclusi episodi con esito fatale.

Per i pazienti che continuano temporaneamente il trattamento, vengono rafforzate le raccomandazioni sul monitoraggio della funzionalità epatica:

• controlli almeno ogni due settimane durante i primi tre mesi di terapia;
• successivamente ogni quattro settimane fino al sesto mese e, oltre tale periodo, secondo giudizio clinico.

Il trattamento deve essere sospeso immediatamente qualora vi sia il sospetto di sindrome da scomparsa dei dotti biliari.

La raccomandazione del CHMP rappresenta un passaggio della procedura regolatoria europea e sarà ora trasmessa alla Commissione europea, chiamata ad adottare la decisione definitiva.

Qualora la revoca venga confermata, Tavneos non sarà più autorizzato nell'Unione europea. Nel frattempo, EMA invita i professionisti sanitari a segnalare eventuali reazioni avverse e problemi di qualità secondo le procedure nazionali di farmacovigilanza, contribuendo al continuo monitoraggio della sicurezza dei medicinali.