
Missione coerente con gli obiettivi dell'Agenda 2030 dell'Onu
Grazie al sostegno degli italiani che hanno deciso di supportare Fondazione Telethon, nel 2019 è stato stanziato il 20% in più di fondi destinati alla ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare e alle attività di sensibilizzazione rispetto al 2018, pari a oltre 7 milioni di euro in più. E quanto mostra il Bilancio di Missione appena pubblicato, che certifica la continua crescita di Fondazione Telethon e una gestione sempre più orientata a dare una risposta ai bisogni dei pazienti e delle loro famiglie. A guidare il lavoro di Telethon, da oltre trent'anni, è la convinzione che ogni vita conti e che nessuno deve essere lasciato indietro. "Il nostro percorso di crescita - ha dichiarato Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon - è dovuto principalmente al cambio di strategia e a un rapporto sempre più diretto con i nostri donatori.
Via libera per pazienti dai 12 anni. Il farmaco agisce sul Fattore XII attivato e riduce la frequenza degli attacchi ricorrenti di una patologia rara e potenzialmente letale.
A Roma istituzioni, clinici e associazioni discutono la riforma della disabilità e il nuovo modello bio-psico-sociale per la presa in carico delle persone con malattia rara.
Per le malattie rare serve integrazione tra ospedale e territorio e omogeneità di accesso alle cure. Il neopresidente Fiaso Quintavalle rilancia il lavoro di rete nel Ssn.
Via libera alla rimborsabilità di sei nuovi medicinali, tra cui quattro farmaci orfani. In una settimana dedicata alle malattie rare, segnale di allineamento tra ministero e Agenzia.
Via libera di AIFA alla terapia sostitutiva del PTH che interviene sul meccanismo della malattia e apre a un approccio più fisiologico
Via libera dell’Aifa alla terapia orale per i bambini deambulanti dai 6 anni. Un’innovazione indipendente dal tipo di mutazione genetica che apre una fase nuova nella presa in carico della malattia rara
Presentato al Senato il progetto ARGO: una rete tra Regioni, medici del territorio e centri specialistici per riconoscere prima i segnali di una patologia rara e ridurre fino al 60% i tempi di diagnosi
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