L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inviato una lettera al Presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, sul caso dei due bambini affetti da SMA1 per i quali viene chiesta la somministrazione della terapia Zolgensma, ricordando l’impegno continuo di AIFA per garantire l’accesso nei tempi più brevi a tutti i pazienti che ne possano beneficiare.

"L’esclusione dalla rimborsabilità dei pazienti con tracheostomia, o con supporto ventilatorio per un numero di ore ≥16 al giorno per 14 giorni consecutivi, o con perdita totale (100%) della capacità deglutitoria, deriva dalle seguenti considerazioni: le due condizioni rappresentavano criteri di esclusione dagli studi clinici condotti per l’approvazione e, per i soggetti inclusi, rappresentavano indicatori di fallimento della terapia. Pur in assenza di dati diretti in queste popolazioni, è documentato che l’efficacia di questa terapia genica è massima quando la somministrazione avviene nei primi mesi di vita, mentre si riduce nei bambini più grandi e in caso di un aggravamento della malattia", sottolinea AIFA.