Semplificazione e accesso ai trattamenti

Il riferimento è al riordino complessivo della normativa farmaceutica, già al centro del dibattito parlamentare, con l’obiettivo di razionalizzare un impianto stratificato nel tempo.

Nel caso delle malattie rare, dove l’accesso a farmaci orfani, utilizzi off-label o percorsi autorizzativi complessi può rappresentare un fattore critico, l’individuazione di eventuali "gap o ostacoli normativi" assume un rilievo particolare.

Carenze e farmaci essenziali

Urpis ha richiamato anche il tema delle carenze. "Ci sono ancora delle situazioni in cui si delineano delle carenze, ad esempio per farmaci che sono già autorizzati e già rimborsabili", ha affermato, citando problemi di produzione o distribuzione.

"Per la popolazione generale questi farmaci possono essere sostituiti, mentre per le persone affette da malattia rara sono essenziali e quindi la carenza diventa un grosso problema".

In questo contesto, è stato evidenziato il ruolo dello stabilimento chimico farmaceutico militare, che potrà supportare la gestione delle carenze anche in coordinamento con Aifa.

Ricerca e dati di pratica clinica

Sul fronte della ricerca, Urpis ha ricordato che Aifa ha messo a disposizione fondi destinati alle patologie a bassa prevalenza, insieme ai bandi del ministero della Salute.

È inoltre in corso la definizione di una linea guida specifica per gli studi osservazionali e per la produzione di evidenze di "real world", ossia dati derivanti dalla pratica clinica corrente.