Fibrosi cistica, dalle “proto-cellule” nuove nanoparticelle per portare la terapia genica nei polmoni

Minuscole particelle lipidiche capaci di trasportare terapie geniche direttamente nelle cellule polmonari attraverso l’inalazione: è una delle strategie più innovative emerse durante il XXIV Seminario scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS, dedicato alle nuove frontiere della medicina personalizzata nella fibrosi cistica.

L’incontro, ospitato a Jesolo, ha riunito ricercatori, clinici, volontari e caregiver per fare il punto sui progetti più avanzati sostenuti dalla Fondazione, con particolare attenzione alle tecnologie in grado di migliorare l’efficacia delle future terapie geniche.

Tra i filoni più promettenti figura lo sviluppo di nanoparticelle ispirate ai processi di auto-organizzazione molecolare studiati nelle ricerche sull’origine della vita. Si tratta di strutture lipidiche simili a primitive “proto-cellule”, capaci di aggregarsi spontaneamente in ambiente acquoso formando microscopiche goccioline sospese nell’aria.

L’idea, sviluppata da un gruppo dell’Università di Trento coordinato da Sheref Mansy, punta a utilizzare queste particelle come vettori biologici per trasportare materiale terapeutico direttamente nei polmoni mediante aerosol o spray inalatori.

L’obiettivo è aggirare uno dei principali ostacoli della fibrosi cistica: il denso strato di muco e l’infiammazione cronica che impediscono alle terapie di raggiungere efficacemente le cellule bersaglio.

Secondo Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione, le nanoparticelle lipidiche potrebbero rappresentare una svolta soprattutto per i pazienti portatori di varianti del gene CFTR che non rispondono ai farmaci oggi disponibili. “La possibilità di veicolare terapie geniche in modo più efficace apre prospettive concrete anche per chi, finora, non aveva opzioni terapeutiche”, ha spiegato.

Durante il Seminario sono stati presentati anche nuovi strumenti per personalizzare i trattamenti. Nicoletta Pedemonte, vicedirettrice scientifica di FFC Ricerca, ha illustrato un servizio che aiuta i clinici a individuare il trattamento più adatto attraverso l’analisi delle cellule dei pazienti, supportando l’utilizzo dei modulatori CFTR, oggi cardine della terapia farmacologica della malattia.

La fibrosi cistica è una patologia genetica causata da mutazioni del gene CFTR, responsabile della produzione di una proteina che regola le secrezioni cellulari. L’alterazione di questo meccanismo provoca accumulo di muco nei polmoni e nei bronchi, con infezioni respiratorie ricorrenti e progressivo deterioramento della funzionalità polmonare. In Italia si stima che convivano con la malattia circa 6mila persone.

Secondo il presidente della Fondazione, Matteo Marzotto, la ricerca rappresenta oggi “una concreta speranza per migliorare qualità e aspettativa di vita dei pazienti”, con un’attenzione crescente verso terapie sempre più mirate e personalizzate.