AIFA, approvata la rimborsabilità di 9 nuove opzioni terapeutiche: novità per malattie rare, oncologia e pediatria
Il CdA dell’Agenzia ha dato il via libera nella seduta del 28 ottobre 2026: tra le decisioni, la rimborsabilità di beremagene geperpavec per l’epidermolisi bollosa distrofica, di tisotumab vedotin per il carcinoma della cervice e cinque estensioni di
Teresa Brusco · 06/11/2026 12:58
Nuove possibilità di trattamento per i pazienti con malattie rare, patologie oncologiche e condizioni croniche, con un’attenzione anche alla popolazione pediatrica. Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale (SSN) di nove opzioni terapeutiche. Il provvedimento comprende un farmaco orfano innovativo, una nuova molecola antitumorale, cinque estensioni di indicazione terapeutica e due medicinali equivalenti, oltre alle ulteriori ammissioni alla rimborsabilità riportate nella delibera.
Tra le novità di maggiore rilievo per le malattie rare figura l’accesso alla rimborsabilità di VYJUVEK (beremagene geperpavec), prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB). Al medicinale, designato come orfano, è stato riconosciuto anche il requisito di innovatività terapeutica. La DEB è una rara patologia genetica caratterizzata da una marcata fragilità della cute e delle mucose. La malattia si manifesta con la formazione spontanea o traumatica di vesciche e ulcere, che possono lasciare cicatrici. Per le persone affette dalla cosiddetta sindrome dei bambini farfalla, il nuovo accesso al trattamento rappresenta un'ulteriore opzione terapeutica.
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VYJUVEK è formulato come gel da applicare direttamente sulle lesioni una volta alla settimana, da parte di personale sanitario o di un caregiver adeguatamente formato. Secondo quanto riportato da AIFA, il farmaco ha dimostrato efficacia nella guarigione delle lesioni associate alla patologia.
La rimborsabilità riguarda anche TIVDAK (tisotumab vedotin), indicato in monoterapia negli adulti con carcinoma della cervice recidivato o metastatico, in caso di progressione della malattia durante o dopo una precedente terapia sistemica.
Una parte rilevante delle decisioni riguarda l'ampliamento delle indicazioni e delle condizioni di utilizzo di medicinali già disponibili. Tra i destinatari delle estensioni figurano anche bambini e adolescenti. Per OFEV (nintedanib), la rimborsabilità viene estesa ai pazienti tra 6 e 17 anni con malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive clinicamente significative e ai bambini e adolescenti dai 6 anni con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD).
L'estensione di RAMIPRIL HEXAL (ramipril) riguarda invece la prevenzione cardiovascolare. L'indicazione comprende la riduzione della morbilità e della mortalità cardiovascolare nei pazienti con patologie cardiovascolari aterotrombotiche conclamate, come precedenti eventi coronarici, ictus o patologie vascolari periferiche, oppure con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare.
Novità anche per SUGAMMADEX FRESENIUS KABI (sugammadex), medicinale equivalente, rimborsabile per l'antagonismo del blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, nei pazienti dalla nascita ai 17 anni, per l'antagonismo di routine del blocco indotto da rocuronio. Le ulteriori estensioni riguardano KLEKTICA (levofloxacina), per la profilassi dopo esposizione e il trattamento dell'inalazione di antrace, e LENALIDOMIDE GRINDEKS (lenalidomide), medicinale equivalente, per la monoterapia negli adulti con anemia trasfusione-dipendente.
Il provvedimento comprende infine LINAGLIPTIN ZENTIVA (linagliptin) e MACITENTAN GLENMARK (macitentan). Il primo è indicato per migliorare il controllo glicemico negli adulti con diabete mellito di tipo 2, in associazione a dieta ed esercizio fisico. Può essere utilizzato in monoterapia quando la metformina non è appropriata, per intolleranza o compromissione renale, oppure in associazione con altri farmaci ipoglicemizzanti o insulina.
Macitentan Glenmark è indicato, da solo o in associazione, per il trattamento a lungo termine dell'ipertensione arteriosa polmonare negli adulti in classe funzionale II e III secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Le decisioni del CdA ampliano quindi il numero di opzioni terapeutiche rimborsate dal SSN in diversi ambiti clinici, includendo nuove terapie, estensioni delle indicazioni e medicinali equivalenti.
