Inoltre "prima si comincia, meglio è", spiegano gli studiosi sulle pagine della rivista 'Lancet', illustrando i risultati della ricerca. "Nessuno dei 12 pazienti trattati finora ha sviluppato effetti tossici - spiegano - e in ciascuno di loro si è riscontrato un parziale recupero delle capacità visive, soprattutto in quelli più piccoli". Cominciato nel 2007, questo studio clinico internazionale ha visto la partecipazione del Children's Hospital di Philadelphia, del Tigem e del Dipartimento di Oftalmologia della Seconda Università degli studi (SUN) partenopea. Insomma, da due anni i ricercatori stanno valutando la sicurezza e l'efficacia della terapia genica per curare questa grave malattia della retina, che colpisce nei primi anni di vita e porta progressivamente alla perdita della vista. Grazie al lavoro dei ricercatori del Tigem, fra cui anche Enrico Maria Surace e Sandro Banfi, è stata messa in piedi una vera e propria "strategia molecolare" per correggere il difetto dei geni che causano malattie oculari come RPE65, uno dei responsabili dell'amaurosi di Leber.
Il team clinico del dipartimento di Oftalmologia guidato da Francesca Simonelli, di cui fanno parte Francesco Testa e Settimio Rossi, ha invece individuato i pazienti idonei su cui iniziare a sperimentare questa innovativa terapia e ha effettuato un continuo monitoraggio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Per tutti i soggetti trattati l'intervento chirurgico si è svolto a Philadelphia, sotto la direzione di Jean Bennett. In pratica è consistito nell'iniezione, nello spazio sottoretinico dell'occhio, di un particolare virus reso innocuo e contenente la versione corretta del gene 'nel mirino'.