Le terapie avanzate rappresentano una delle frontiere più promettenti della medicina, grazie alla possibilità di intervenire sui meccanismi biologici alla base di diverse malattie. In alcuni casi, una singola somministrazione può garantire benefici prolungati. Il loro sviluppo, tuttavia, non coincide automaticamente con la disponibilità per i pazienti.
Secondo il IX Report Italiano sugli ATMP, presentato a Roma il 29 ottobre durante gli ATMP Days 2026, al 31 agosto 2026 erano 53 le terapie avanzate sottoposte a valutazione europea e 33 quelle autorizzate. Di queste, 24 conservavano un'autorizzazione all'immissione in commercio attiva, mentre 16 risultavano rimborsate dal Servizio sanitario nazionale italiano.
Il documento, promosso da Cencora, esamina l'intero percorso delle terapie, dalla sperimentazione clinica all'accesso, considerando anche gli aspetti economici e l'organizzazione dell'assistenza.
Il panorama della ricerca evidenzia un interesse crescente per queste tecnologie. Il Report ha analizzato 271 studi clinici in fase avanzata, quasi la metà dei quali dedicati alle malattie rare. Un dato che conferma il ruolo degli ATMP nell'ampliare le possibilità terapeutiche per condizioni caratterizzate da opzioni limitate.
Come sottolineato da Paolo Gasparini, professore di Genetica Medica all'Università degli Studi di Trieste e componente di organismi scientifici e regolatori, la priorità è tradurre il potenziale della ricerca in trattamenti sicuri, efficaci e accessibili. Per riuscirci sono necessari dati robusti, competenze specialistiche e un confronto continuativo tra ricercatori, clinici, autorità regolatorie e sistema sanitario.
L'autorizzazione e il rimborso rappresentano passaggi fondamentali, ma non sufficienti a garantire l'effettiva disponibilità delle terapie. L'attivazione dei centri, la formazione degli operatori, la gestione della logistica e il monitoraggio dei pazienti richiedono una programmazione anticipata.
Secondo Chiara Lucchetti, Head of Market Access di Cencora Italia, e Claudio Jommi, docente dell'Università del Piemonte Orientale e componenti del Comitato Direttivo di ATMP Forum, i principali ostacoli possono emergere nelle diverse fasi del percorso, coinvolgendo aspetti clinici, regolatori, economici e organizzativi.
Anche la medicina territoriale può contribuire, favorendo l'individuazione dei bisogni e l'invio tempestivo ai centri specialistici, oltre a sostenere la continuità assistenziale. Un ruolo evidenziato da Walter Marrocco, responsabile scientifico FIMMG.
La diffusione degli ATMP comporta una crescente attenzione alle risorse necessarie. In Italia, la spesa per queste terapie è passata da 1,38 milioni di euro nel 2019 a 222,6 milioni nel 2025. Nello stesso periodo, i consumi sono aumentati da 14 a 1.195 confezioni.
Le proiezioni del Report indicano che, nello scenario considerato più rappresentativo, la spesa potrebbe raggiungere circa 563 milioni di euro nel 2027 e superare 1,6 miliardi nel 2031. Si tratta di stime da interpretare con cautela, ma utili per orientare le decisioni e predisporre risorse, reti assistenziali e capacità dei centri.
La sostenibilità, infatti, non dipende esclusivamente dal costo dei medicinali, ma anche dall'impiego appropriato delle risorse e dalla capacità di garantire percorsi equi.
Il messaggio conclusivo degli ATMP Days è che l'innovazione scientifica deve essere accompagnata da una pianificazione coordinata tra istituzioni nazionali e regionali, strutture cliniche e professionisti. Solo così le nuove terapie potranno tradursi in un accesso concreto, tempestivo e sostenibile per i pazienti.
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