Il farmaco, sviluppato da Servier, agisce direttamente sui meccanismi molecolari coinvolti nella progressione della malattia e introduce una nuova possibilità terapeutica per pazienti che, dopo l'intervento chirurgico, non necessitano nell'immediato di radioterapia o chemioterapia.
In Italia, nel 2024 sono state stimate circa 6.126 nuove diagnosi di tumori del sistema nervoso centrale. Tra questi, i gliomi di basso grado con mutazione IDH rappresentano una quota minoritaria, pari a circa il 5-10%, e colpiscono soprattutto persone tra i 20 e i 40 anni.
Si tratta di tumori caratterizzati da un'evoluzione generalmente lenta, ma progressiva, che possono accompagnare i pazienti per molti anni. La malattia e i trattamenti possono incidere sulle funzioni neurologiche e cognitive, oltre che sulla vita sociale, lavorativa e personale.
Vorasidenib è un inibitore selettivo degli enzimi IDH1 e IDH2 mutati. La sua azione riduce la produzione anomala di 2-idrossiglutarato (2-HG), un metabolita coinvolto nei processi biologici alla base dello sviluppo dei gliomi, favorendo il ripristino del normale differenziamento cellulare.
La terapia è indicata in monoterapia per pazienti adulti e adolescenti dai 12 anni, con peso pari o superiore a 40 kg, affetti da astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2 con mutazione IDH1 R132 o IDH2 R172, prevalentemente non captanti e già sottoposti al solo intervento chirurgico, senza necessità immediata di radio o chemioterapia.
Le evidenze cliniche a sostegno di vorasidenib provengono dallo studio internazionale di fase III INDIGO, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. La sperimentazione ha coinvolto pazienti con glioma IDH-mutato di grado 2, già sottoposti ad almeno un intervento chirurgico e non candidati nell'immediato a trattamenti successivi.
I risultati hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS), con una riduzione del 65% del rischio di progressione della malattia o morte rispetto al placebo (HR 0,35; p<0,0001).
È stato osservato anche un prolungamento significativo del tempo necessario prima di ricorrere a un ulteriore intervento terapeutico (Time to Next Intervention, TTNI). A due anni, l'80,3% dei pazienti trattati con vorasidenib non aveva avuto bisogno di ulteriori trattamenti, rispetto al 41,4% del gruppo placebo.
Il ritardo nell'avvio di radioterapia e chemioterapia rappresenta un aspetto particolarmente rilevante per una popolazione spesso giovane, nella quale è importante considerare anche il possibile impatto a lungo termine delle terapie sulle funzioni cognitive e sulla qualità di vita.
Prima dell'introduzione di vorasidenib, dopo l'intervento chirurgico la gestione dei gliomi di grado 2 IDH-mutati prevedeva generalmente un periodo di osservazione attiva oppure, in presenza di fattori associati a un rischio maggiore di progressione, il ricorso a radioterapia e chemioterapia.
La disponibilità di un trattamento diretto contro le mutazioni IDH introduce quindi un approccio basato sulle caratteristiche molecolari del tumore. Come sottolineato da Matteo Simonelli, responsabile della Neuro-Oncologia dell'IRCCS Istituto Clinico Humanitas e professore associato di Oncologia medica presso Humanitas University, la possibilità di intervenire sui meccanismi biologici della malattia può contribuire a ritardarne l'evoluzione e il ricorso a trattamenti successivi. I dati disponibili suggeriscono inoltre un possibile effetto favorevole sul controllo delle crisi epilettiche, tra le manifestazioni più frequenti della patologia.
Secondo Pier Luigi Canonico, presidente della giuria del Prix Galien Italia, il premio valorizza le innovazioni capaci di rispondere a bisogni clinici ancora insoddisfatti e di aprire nuove prospettive terapeutiche.
Per Emilio Gagliardi, Managing Director di Servier Italia e Malta, il riconoscimento rappresenta un motivo di orgoglio e conferma il ruolo dell'oncologia e delle neuroscienze nella strategia di ricerca del Gruppo, con particolare attenzione alle malattie rare e complesse e alla centralità dei pazienti.
In Italia, il Consiglio di amministrazione di AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di vorasidenib il 15 ottobre 2026. Al momento della comunicazione aziendale, il farmaco era in attesa della pubblicazione del relativo provvedimento in Gazzetta Ufficiale.
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